宁夏可电离化DLin-MC3-DMA国产品牌

时间:2023年09月06日 来源:

备受青睐的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA

脂质纳米微粒(Lipid nanoparticles,LNPs)早已被证明可以用作传统小分子药物的输送系统”﹐其中的脂质体是一种无毒、无免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修饰的非病毒载体。研究发现,可电离的阳离子脂质体纳米颗粒可以通过静电作用封装具有聚阴离子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA复合物,该复合物在被靶细胞内吞的过程中能够有效地保护siRNA逃离核酸酶的降解﹐从而使其顺利进入细胞质内,然后LNPs/siRNA复合物发生分离,相应的siRNA发挥其功效。Zimmermann等利用LNPs系统来运输抗apoB siRNA,结果显示能够有效地降低猴子肝脏中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和胆固醇的水平。在众多可电离的阳离子脂质体中,DLin-MC3-DMA被认为是应用广的阳离子脂质体之一。 RNA脂质体磷脂DLin-MC3-DMA的​应用原理是什么?宁夏可电离化DLin-MC3-DMA国产品牌

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阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移,既可转染体外培养细胞,也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因zhi疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有**、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。

1**方面的应用阳离子纳米脂质体已用于介导**的基因zhi疗,动物实验或临床实验都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的应用肺有一个很大的上皮表面,在阳离子纳米脂质体体内基因转移过程中,肺是目的基因表达水平较高的靶qi官。气管内滴注或气雾剂给药可绕过内皮屏障,使基因与呼吸道上皮细胞直接接触,转移给靶细胞。以肺与呼吸道为目标的基因zhi疗逐步引起了人们的重视。

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参照《中国药用辅料通用名称命名原则(征求意见稿)》第二章药用辅料通用名称命名细则脂肪酸酯类可以看做羧酸的羧基氢原子被烃基取代,通常把羧酸名称放在前面,烃基名称放在后面,再加一个酯字,烃基的“基”字通常省略。中文通用名为“XX酸YY酯”,XX为脂肪酸名称,YY为提供烃基的部分,英文名为“YYXX-ate”。如《中国药典》中记载的辅料棕榈酸异丙酯IsopropylPalmitate就是由棕榈酸和异丙醇缩合而成。DLin-M-C3-DMA结构中含有一个酯基,该酯基是由一个脂肪羧酸和醇羟基通过缩合反应而来。因此,参照上述辅料的命名原则,我们首先确定将DLin-M-C3-DMA通用名定为“××酸YY酯”。

DLin-M-C3-DMA:二甲氨丁酸二亚油甲酯

该物质被设计为一种可电离阳离子脂质,具有独特的pH依赖性电荷可变特性,在酸性条件下呈正电性,而在生理pH条件下呈电中性。利用这些特性,DLin-M-C3-DMA用来制备阳离子脂质复合物,应用于核酸药物递送,具有“低毒高效”的优点,在众多可电离的阳离子脂质中,DLin-M-C3-DMA被认为是应用广的阳离子脂质。并已成功使用于上市药品。“DLin-M-C3-DMA”是几个结构单元的英文缩写拼接而成,被作为俗名***使用。经查询,该物质尚无中文通用名和英文通用名。因此,根据中国药典委员会《中国药用辅料通用名称命名原则(征求意见稿)》对其中文通用名进行命名。 艾伟拓是DLin-MC3-DMA的供应商吗?

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DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质的典范,具有“低毒高效”的优势具有广Fan的使用前景。

研究者还发现,阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关,pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中,DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表现更为出众,与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功应用,成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键,是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。Onpattro用于zhi疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病变,是第yi款上市的siRNA脂质体药物,成功打开了沉默细胞基因药物的大门。几乎任何疾病都可以通过沉默病理性基因、表达有益蛋白或编辑有缺陷的基因等途径来zhi疗,阳离子脂质体纳米递送系统的应用不jinjin局限于肝脏细胞,还可沉默其它组织中的基因,甚至致ai基因,可发展为平台技术,十分具有应用前景。 艾伟拓Dlin-MC3-DMA的纯度是多少?西藏注射用药用辅料DLin-MC3-DMA如何购买

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阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成:一个或多个阳离子头部(head)、连接键(linker bond)和疏水尾部(hydrophobic tail)。

阳离子脂质的头部大都包含胺类基团(除脂质含脒基外),从简单的氨基到被甲基或羟乙基团取代的季铵盐。阳离子脂质的极性头起着脂质体与DNA、脂质体-DNA复合物与细胞膜或细胞内其它组分相互结合的作用。在阳离子胆固醇衍生物中,带有叔胺基团的阳离子胆固醇化合物比季铵盐化合物有更高的转染活力,并且毒性小得多。带有多价极性头基团或具有多个正电荷极性头的阳离子脂质体转染效率较高,这可能是因为它与DNA的结合较牢固,且更易实现内涵体逃逸。

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