青浦区Onpattro用脂质DLin-MC3-DMA理化性质

1、中文名称：DLin-MC3-DMA2、商品名：DLin-MC3-DMA3、化学名称：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亚油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate4、分子式：C43H79NO25、生产商/manufacturer艾伟拓（上海）医药科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd.6、CAS号：1224606-06-77、用途：阳离子脂质体8、结构式：9、性状：无色至淡黄色油状液体10、纯度：98%11、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。12、分子量：642.0913、保存条件：-20℃14、注意事项：避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触15、货号：002006DLin-MC3-DMA的溶解度。青浦区Onpattro用脂质DLin-MC3-DMA理化性质

阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移，既可转染体外培养细胞，也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因zhi疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有**、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。

1**方面的应用阳离子纳米脂质体已用于介导**的基因zhi疗，动物实验或临床实验都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的应用肺有一个很大的上皮表面，在阳离子纳米脂质体体内基因转移过程中，肺是目的基因表达水平较高的靶qi官。气管内滴注或气雾剂给药可绕过内皮屏障，使基因与呼吸道上皮细胞直接接触，转移给靶细胞。以肺与呼吸道为目标的基因zhi疗逐步引起了人们的重视。

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研究者还发现，阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关，pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中，DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表现更为出众，与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。Onpattro用于zhi疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病变，是di一款上市的siRNA脂质体药物，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。几乎任何疾病都可以通过沉默病理性基因、表达有益蛋白或编辑有缺陷的基因等途径来zhi疗，阳离子脂质体纳米递送系统的应用不只是局限于肝脏细胞，还可沉默其它组织中的基因，甚至致ai基因，可发展为平台技术，十分具有应用前景。

可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA

2018年全球首ge用于******家族性淀粉样多发性神经病变的siRNA脂质体产品Onpattro在美上市，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。

在这之前，阳离子脂质体DLin-MC3-DMA在国内市场仍是一片空白。艾伟拓AVT专注磷脂、脂质体、脂肪乳方向药物研究多年，推出新产品可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA。为阳离子脂质材料提供了一种“低毒高xiao”选择。

脂质纳米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被证明可以用作传统小分子药物的输送系统”﹐其中的脂质体是一种无毒、无免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修饰的非病毒载体。研究发现，可电离的阳离子脂质体纳米颗粒可以通过静电作用封装具有聚阴离子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA复合物，该复合物在被靶细胞内吞的过程中能够有效地保护siRNA逃离核酸酶的降解﹐从而使其顺利进入细胞质内，然后LNPs/siRNA复合物发生分离，相应的siRNA发挥其功效。Zimmermann等利用LNPs系统来运输抗apoB siRNA，结果显示能够有效地降低猴子肝脏中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和胆固醇的水平。在众多可电离的阳离子脂质体中， DLin-MC3-DMA被认为是应用**广﹑***的阳离子脂质体之一。 DLin-MC3-DMA上海有卖吗？

没有脂质递送，就没有mRNA疫苗

mRNA疫苗关键辅料mRNA疫苗其辅料中的关键成分为构成LNP的脂质材料，其中包括阳离子脂质体，PEG化脂质体等，解决了mRNA大分子、不稳定、易降解的困难，并实现了mRNA有效地胞内递送。大部分脂质材料以进口为主，国内只有少量品种生产，其中AVT公司为国内主流脂质代理商。AVT累计已经有多个在脂质体制剂中有所应用的磷脂类辅料在CDE获得了公示，DMG-PEG2000，胆固醇（供注射用），DLin-MC3-DMA，蔗糖（供注射用），海藻糖Hipo-S（供注射用），DSPE-MPEG2000（药用注射级）等脂质体递送关键辅料都有供应。 艾伟拓的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA为什么备受青睐？黑龙江mRNA领域DLin-MC3-DMA理化性质

艾伟拓可电离化脂质体Dlin-MC3-DMA价格是多少？青浦区Onpattro用脂质DLin-MC3-DMA理化性质

常见的阳离子纳米脂质体的疏水烃尾主要有脂肪烃基链和胆固醇环。脂肪烃基链的碳原子数通常为12至18个，以达到在生理温度下为脂双层提供足够的流动性，又能使脂双层膜维持一定的刚性，以便为阳离子纳米脂质体在体内的脂质融合创造条件。对以脂肪链为尾部的脂质体，碳链加长会导致转染效率降低，但在链内引入不饱和键可提高效率。将胆固醇用作疏水烃尾，效果常常优于脂肪链，因为由它参与形成的双分子层结构更稳定。艾伟拓为您带来多款阳离子脂质材料，包括低du、高效的Dlin-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTMA、DOTAP、DC-CHOL、DODMA等，感兴趣的小伙伴欢迎来电垂询青浦区Onpattro用脂质DLin-MC3-DMA理化性质